عاجل.. تفاصيل اعتماد"الغذاء والدواء "لأول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و "الثلاسيميا"

أعلنت  الهيئة العامة للغذاء والدواء  اعتماد علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني 'كريسبر-كاس9' لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.

اقرأ ايضا:تعرف على أهم الفيتامينات التي يحتاجها الجسم وتُعَزز صحته خلال الشتاء

التحرير الجيني للطفرة الوراثية

العلاج الجيني لفقر الدم المنجلي و الثلاسيميا بارقة أمل للمرضي

وأوضحت الهيئة في بيان لها  أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.

ما هو فقر الدم المنجلي؟

ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.

فيما يعد 'الثلاسيميا' مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.

أهمية  الهيموغلوبين للجسم 

 الهيموغلوبين عبارة عن بروتين في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى أعضاء الجسم والأنسجة وينقل ثاني أكسيد الكربون من الأعضاء والأنسجة إلى الرئتين و انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء (فقر دم). يمكن أن يكون بسبب فقر الدم بما في ذلك نقص الفيتامين والنزيف والأمراض المزمنة.